Регулятор відмовив у дозволі на новий препарат для лікування дорослих з когнітивними порушеннями

На засіданні в липні 2024 року Комітет з лікарських засобів для людини (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) відмовив у видачі дозволу на продаж препарату Leqembi (леканемаб; Eisai GmbH), призначеного для лікування хвороби Альцгеймера. Рішення комітету базувалося на оцінці співвідношення користі та ризику, де ризики серйозних побічних ефектів переважили потенційні переваги.

Leqembi розроблявся для лікування дорослих з легкими когнітивними порушеннями на ранній стадії хвороби Альцгеймера. Діюча речовина препарату, леканемаб, є моноклональним антитілом, що прицільно діє на бета-амілоїд та повинно уповільнювати перебіг хвороби. Препарат вводився пацієнтам у вигляді інфузії кожні два тижні.

В процесі клінічних випробувань, в яких взяли участь 1795 осіб на ранній стадії хвороби Альцгеймера, порівнювали ефективність Leqembi (n=898) з плацебо (n=897). Головним показником було вимірювання когнітивних функцій через 18 місяців за допомогою шкали CDR-SB, що оцінює тяжкість деменції. Вихідний середній бал був 3,2 у обох групах. Через 18 місяців бал CDR-SB в групі Leqembi зріс на 1,21 порівняно з 1,66 у групі плацебо. Хоча результати вказали на невелике уповільнення когнітивного погіршення у групі Leqembi, різниця між групами вважалася незначною.

Основним аргументом проти видачі дозволу стали часті побічні ефекти, пов'язані з амілоїдними аномаліями візуалізації (ARIA). Ці аномалії включають набряки та потенційні крововиливи в мозок. Хоча більшість випадків ARIA не були серйозними та не супроводжувалися симптомами, у деяких пацієнтів спостерігалися значні ускладнення, такі як великі внутрішньомозкові крововиливи, що вимагали госпіталізації.

EMA також підкреслив підвищений ризик ARIA у пацієнтів з певною формою гена аполіпопротеїну E (APOE4). Люди з двома копіями гена APOE4 мають вищий ризик розвитку хвороби Альцгеймера і, отже, великою імовірністю можуть отримати цей препарат. Це стало ще однією причиною для відмови в дозволі на продаж.

EMA зазначило, що компанія-виробник може подати заявку на повторну перевірку протягом 15 днів з моменту отримання висновку. Препарат Leqembi вже був схваленим FDA у 2023 році, проте європейський регулятор вирішив проявити більш обережний підхід.

Таким чином, незважаючи на надії на нові можливості в лікуванні хвороби Альцгеймера, EMA висловило занепокоєння щодо безпеки Leqembi, що призвело до відмови у видачі дозволу на продаж цього препарату на європейському ринку.