Регулятор отказал в разрешении на новый препарат для лечения взрослых с когнитивными нарушениями

На заседании в июле 2024 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) отказал в выдаче разрешения на продажу препарата Leqembi (леканемаб; Eisai GmbH), предназначенного для лечения болезни Альцгеймера. Решение комитета основывалось на оценке соотношения пользы и риска, где риски серьезных побочных эффектов перевесили потенциальные преимущества.

Leqembi разрабатывался для лечения взрослых с легкими когнитивными нарушениями на ранней стадии болезни Альцгеймера. Действующее вещество препарата, леканемаб, является моноклональным антителом, которое прицельно действует на бета-амилоид и должно замедлять течение болезни. Препарат вводился пациентам в виде инфузий каждые две недели.

В процессе клинических испытаний, в которых приняли участие 1795 человек на ранней стадии болезни Альцгеймера, сравнивали эффективность Leqembi (n=898) с плацебо (n=897). Основным показателем было измерение когнитивных функций через 18 месяцев с помощью шкалы CDR-SB, оценивающей тяжесть деменции. Исходный средний балл был 3,2 в обеих группах. Через 18 месяцев балл CDR-SB в группе Leqembi вырос на 1,21 по сравнению с 1,66 в группе плацебо. Хотя результаты указали на небольшое замедление когнитивного ухудшения в группе Leqembi, разница между группами считалась незначительной.

Основным аргументом против выдачи разрешения стали частые побочные эффекты, связанные с амилоидными аномалиями визуализации (ARIA). Эти аномалии включают отеки и потенциальные кровоизлияния в мозг. Хотя большинство случаев ARIA не были серьезными и не сопровождались симптомами, у некоторых пациентов наблюдались значительные осложнения, такие как большие внутримозговые кровоизлияния, требовавшие госпитализации.

EMA также подчеркнуло повышенный риск ARIA у пациентов с определенной формой гена аполипопротеина E (APOE4). Люди с двумя копиями гена APOE4 имеют более высокий риск развития болезни Альцгеймера и, следовательно, с большой вероятностью могут получить этот препарат. Это стало еще одной причиной для отказа в разрешении на продажу.

EMA отметило, что компания-производитель может подать заявку на повторную проверку в течение 15 дней с момента получения заключения. Препарат Leqembi уже был одобрен FDA в 2023 году, однако европейский регулятор решил проявить более осторожный подход.

Таким образом, несмотря на надежды на новые возможности в лечении болезни Альцгеймера, EMA выразило беспокойство относительно безопасности Leqembi, что привело к отказу в выдаче разрешения на продажу этого препарата на европейском рынке.